MT-1, Melanotan I (afamelanotide)

I dessa två studier fick 168 patienter med erytropoetisk protoporfyri (EPP) – ett sällsynt tillstånd med kraftiga, smärtsamma ljusreaktioner i huden – antingen ett afamelanotidimplantat under huden eller placebo. De som fick afamelanotid kunde vistas längre i direkt solljus utan smärta, och i den europeiska studien förekom färre ljusutlösta reaktioner. Livskvaliteten förbättrades i båda studierna. Biverkningarna var mestadels milda. Författarna drar slutsatsen att EPP-patienterna fick längre smärtfri tid i solen och bättre livskvalitet.

I den här långtidsstudien följdes 115 EPP-patienter i upp till 8 år medan de fick sammanlagt 1023 afamelanotidimplantat vid europeiska behandlingscenter. De flesta tålde ljus bättre, och livskvaliteten steg från cirka 31 % till omkring 74 % av maximal poäng och låg kvar där. Endast tre patienter ansåg att behandlingen inte motsvarade förväntningarna, medan några slutade av andra skäl som graviditet eller ekonomi. Biverkningarna var milda, främst illamående. Författarna bedömer effekt och säkerhet som goda.

I den här europeiska observationsstudien följdes 39 EPP-patienter i tre år under behandling med afamelanotid. Tiden de kunde vistas i solljus utan att få smärtsamma hudreaktioner ökade från ungefär 10 minuter till cirka 180 minuter. Smärtan vid de värsta reaktionerna minskade, och livskvaliteten var hög (drygt 81 %). Nästan alla följde behandlingen enligt rekommendationerna. Författarna anser att afamelanotid är mycket effektivt under verkliga förhållanden och föreslår soltoleranstid som ett användbart mått i fortsatta studier.

I den här amerikanska studien följdes 29 patienter med protoporfyri (EPP eller X-bunden protoporfyri) medan de fick afamelanotid 2021–2022. Bland dem som fick minst två implantat ökade tiden i solljus innan symtom uppstod från ungefär 12,5 till 120 minuter, och livskvaliteten förbättrades. Däremot fann forskarna ingen förbättring av protoporfyrinnivåerna i blodet eller av levervärdena. Studien visar alltså en tydlig klinisk nytta för ljustolerans och livskvalitet, men utan förändring av dessa laboratorievärden.

I den här studien fick 65 ljushyade deltagare injektioner med en potent, syntetisk variant av melanocytstimulerande hormon under tre månader. Hudens innehåll av det bruna färgämnet melanin ökade betydligt hos alla behandlade, mest hos dem med ljusast hud från början. Efter UV-bestrålning var antalet solskadade hudceller mer än halverat, och bildningen av vissa UV-skador i arvsmassan (tymindimerer) var minskad med 59 %. Studien antyder att ökat melanin kan ge ljushyade ett visst skydd mot solskador.

I den här studien med 55 personer med utbredd vitiligo (vita fläckar i huden) jämfördes smalspektrum-UVB-ljusbehandling med samma ljusbehandling kombinerad med afamelanotidimplantat. Kombinationen gav bättre och snabbare återpigmentering av huden än ljusbehandling ensam, särskilt i ansiktet och på armarna, och tydligast hos personer med mörkare hudtyper. Biverkningarna omfattade hudrodnad samt illamående och mindre infektioner i kombinationsgruppen. Författarna drar slutsatsen att kombinationen gav ett klart bättre resultat.

Baserat på titeln: Den här studien undersökte afamelanotidimplantat kombinerade med smalspektrum-UVB-ljusbehandling för behandling av icke-segmentell vitiligo hos personer med asiatisk bakgrund.

I den här lilla studien fick 5 patienter med solurtikaria (nässelutslag utlösta av solljus) ett afamelanotidimplantat på vintern. Hudens melaninnivå ökade inom en vecka och förblev förhöjd. Vid ljustestning blev hudreaktionerna (kvaddlar) mindre över ett brett spektrum av våglängder, och toleransgränsen för ljus ökade. På grund av det mycket låga antalet deltagare är fynden osäkra, och författarna anser att mer forskning behövs under vanliga sommarförhållanden.

Den här översiktsartikeln går igenom hur väl afamelanotid verkar och tolereras vid erytropoetisk protoporfyri (EPP). Afamelanotid är ett syntetiskt hormon som ges som ett implantat under huden. I fas 3-studien CUV039 tålde patienterna ljus bättre: de kunde vistas längre i direkt solljus utan smärta, och det dröjde längre innan de första tecknen på ljusreaktion kom. Behandlingen tolererades generellt väl, med huvudvärk och reaktioner vid implantatstället som vanligaste biverkningar.

Den här översiktsartikeln diskuterar användningen av afamelanotid vid protoporfyri, en sjukdom med kraftig intolerans mot solljus. Den beskriver sjukdomens kännetecken, ärftlighet och befintlig behandling, samt hur melanocytstimulerande hormon verkar och varför afamelanotid används. Författarna beskriver resultaten från flera fas 2- och fas 3-studier som betydande, men effekten var inte särskilt stor i absoluta tal. Säkerhetsprofilen bedöms som gynnsam. De hoppas på framtida beredningsformer anpassade för barn, som drabbas hårdast.